Ученые совершили прорыв в лечении болезни Хантингтона

Впервые с помощью генной терапии удалось замедлить развитие неизлечимой болезни Хантингтона. Как сообщает ВВС, темпы прогрессирования заболевания удалось снизить на 75%.

Компания uniQure, которая провела испытания, объявила, что результаты наблюдений за несколькими десятками пациентов из США и Европы, прооперированных в 2022 году, показали значительное замедление развития болезни.

Профессор клинической неврологии из Университетского колледжа Лондона, Сара Табризи, отметила, что это означает, что одна стадия угасания, которая обычно занимает год, после лечения может растянуться на четыре года, что подарит пациентам десятилетия качественной жизни. Профессор также добавила, что даже в самых смелых мечтах они не ожидали такого результата.

Генетическая болезнь Хантингтона, или хорея Гентингтона, вызывает гибель клеток мозга и по симптомам схожа с деменцией, болезнью Паркинсона и болезнью двигательного нейрона. Она вызвана мутацией белка гентингтина. Если у одного из родителей есть эта мутация, то с 50-процентной вероятностью она передастся ребёнку.

Метод, разработанный командой uniQure, позволяет снизить количество мутировавшего белка в организме. Во время сложной 18-часовой операции в мозг пациента с помощью микрокатетеров и МРТ вводят безвредный вирус, который содержит специальную последовательность ДНК.Введённый вирус доставляет эту ДНК в нейроны, которые начинают вырабатывать антидот к мутировавшему белку.

Сообщается, что один из 29 пациентов, получивших полную дозу модифицированного вируса, вернулся к работе, а другие, которые ранее передвигались в инвалидных креслах, теперь ходят самостоятельно.

Хотя новый метод пока очень дорогостоящий, он даёт надежду десяткам тысяч людей, страдающих этим заболеванием. Профессор Сара Табризи считает, что это только начало, и в будущем метод будет доступен большему числу людей.

Pressa.tj Бохабар аз гапи ҷаҳон бош!
Следите за нами в социальных сетях Telegram, Facebook, Instagram, YouTube